Идебенон: обзор применения при наследственной оптической нейропатии Лебера

Идебенон (Raxone®) — короткоцепочечный бензохинон и единственный препарат для специфической терапии нарушений зрения у подростков и взрослых с наследственной оптической нейропатией Лебера (LHON) — редким наследственным митохондриальным заболеванием, вызывающим быстрое прогрессирующее двустороннее снижение зрения. Механизм действия идебенона связан с его антиоксидантными свойствами и способностью переносить электроны в митохондриях. При LHON идебенон компенсирует нарушение работы комплекса I дыхательной цепи митохондрий, передавая электроны непосредственно комплексу III в обход комплекса I. Это восстанавливает выработку клеточной энергии (АТФ) и реактивирует неактивные, но жизнеспособные ганглиозные клетки сетчатки, что в конечном счёте предотвращает дальнейшее ухудшение зрения и способствует его восстановлению. Одобрение идебенона для лечения LHON было основано на совокупности данных рандомизированного клинического исследования, последующего наблюдения и применения препарата в реальной клинической практике. В совокупности эти исследования убедительно свидетельствуют о том, что приём идебенона внутрь в дозе 900 мг/сут в течение 24 недель оказывает стойкое благоприятное действие: предотвращает дальнейшее ухудшение зрения и способствует его восстановлению по сравнению с естественным течением заболевания. Таким образом, идебенон — ценный препарат для лечения нарушений зрения у подростков и взрослых с LHON.