Аденоассоциированный вирус (AAV) как вектор для генной терапии

В последнее время возобновился интерес к генной терапии, чему отчасти способствовали выявление и понимание новых векторов доставки генов. Аденоассоциированный вирус (AAV) — безоболочечный вирус, который можно модифицировать для доставки ДНК в клетки-мишени; он привлёк значительное внимание в этой области, особенно в экспериментальных терапевтических стратегиях на клинической стадии. Способность получать рекомбинантные частицы AAV, лишённые каких-либо вирусных генов и содержащие интересующие последовательности ДНК для различных терапевтических применений, до сих пор оказалась одной из самых безопасных стратегий генной терапии. В этом обзоре приведены основные факторы, которые следует учитывать при использовании AAV в качестве вектора для генной терапии.