Доклинические исследования и клинические испытания фаз 1 и 2 потенциальных методов лечения прогрессирующего надъядерного паралича

Введение: В последние годы значительно расширились представления о патофизиологических основах прогрессирующего надъядерного паралича (ПНП) — наиболее распространённого атипичного паркинсонического синдрома. Благодаря этим достижениям в настоящее время оценивается целый ряд методов терапии, способных модифицировать течение заболевания.

Рассматриваемые направления: В этом обзоре обсуждаются варианты терапии, модифицирующей течение заболевания, которые в настоящее время оцениваются или уже оценивались в доклинических исследованиях и клинических испытаниях с учётом мишени патофизиологического процесса. Патофизиологические механизмы условно разделены на три основные категории: генетические механизмы, патологические посттрансляционные модификации тау-белка и межклеточное распространение тау-белка.

Мнение эксперта: После определения наиболее эффективных терапевтических подходов, вероятно, потребуется изучить комбинации различных вмешательств, однако это займёт время. Крайне важно начинать лечение на ранних стадиях заболевания; разработка диагностических критериев ПНП Международным обществом двигательных расстройств является важным шагом в этом направлении. Кроме того, разработка биологических биомаркеров, таких как тау-ПЭТ, и дальнейшее совершенствование лигандов тау-белка могут помочь как в ранней диагностике, так и в оценке прогрессирования заболевания. Тем временем необходим комплексный персонализированный междисциплинарный подход к лечению этого заболевания.