Безопасность и эффективность моноклонального антитела к тау-белку госуранеумаба при прогрессирующем надъядерном параличе: рандомизированное плацебоконтролируемое исследование фазы 2

В рандомизированном двойном слепом плацебоконтролируемом 52-недельном исследовании (NCT03068468) оценивали госуранеумаб — моноклональное антитело к тау-белку — для лечения прогрессирующего надъядерного паралича. Всего были распределены в группы 486 участников, получивших исследуемый препарат: 321 — госуранеумаб и 165 — плацебо. Эффективность госуранеумаба не была продемонстрирована по скорректированному среднему изменению показателя по шкале оценки прогрессирующего надъядерного паралича к 52-й неделе по сравнению с плацебо (10,4 против 10,6; P = 0,85; первичная конечная точка), а также по вторичным конечным точкам, в связи с чем открытую долгосрочную фазу исследования прекратили. Концентрация несвязанного N-концевого тау-белка в спинномозговой жидкости снизилась на 98% при применении госуранеумаба и повысилась на 11% при применении плацебо (P < 0,0001). Частота нежелательных явлений и летальных исходов в группах была сходной. Это исследование с достаточной статистической мощностью показывает, что нейтрализация N-концевого тау-белка не приводит к клинической эффективности.