Возможные стратегии преодоления гематоэнцефалического барьера

Мукополисахаридозы (МПС) — это гетерогенная группа врожденных метаболических заболеваний, обусловленных генетическими дефектами, которые приводят к отсутствию или выраженному дефициту одного из лизосомальных гидролаз, ответственных за деградацию гликозаминогликанов (ГАГ). Такой ферментный дефицит вызывает накопление ГАГ, начинающееся в младенческом возрасте и прогрессивно нарастающее; он часто поражает несколько органов, включая центральную нервную систему (ЦНС), и приводит к умственной отсталости, прогрессирующей нейродегенерации и преждевременной смерти. За последние годы в лечении многих типов МПС достигнут огромный прогресс, и имеющиеся методы лечения для многих из них эффективны. Тем не менее лечение МПС с поражением ЦНС остается ограниченным главным образом из-за затруднений доставки, связанных с наличием гематоэнцефалического барьера (ГЭБ). В этой главе представлен обзор ГЭБ и различных стратегий, разработанных для преодоления проблемы транспорта лекарственных средств через ГЭБ и обеспечения эффективной доставки терапевтических агентов в головной мозг.