Старые молекулы — новые возможности: перепрофилирование лекарственных средств при мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — одна из наиболее тяжёлых форм наследственных мышечных дистрофий. Заболевание обусловлено отсутствием дистрофина — структурно важного белка, поэтому для окончательного излечения необходимо применять генную и/или клеточную терапию. Клеточные и генетические методы лечения МДД исследуют с 1990-х годов; недавно два генетических препарата были одобрены для клинического применения, однако их эффективность пока очень низка. Параллельно продолжаются активные исследования, направленные на воздействие на последующие патогенетические процессы, вызванные дефицитом дистрофина, с помощью классических фармакологических подходов — синтетических или биологических молекул. Однако, как и при других редких заболеваниях, затраты на разработку новых препаратов могут стать серьёзным препятствием как для исследователей, так и для пациентов. Эту проблему можно значительно смягчить, изучая молекулы, изначально созданные для лечения других заболеваний. Такой подход называют перепрофилированием лекарственных средств. В этом обзоре описано современное состояние применения данного подхода при МДД — в клинических испытаниях и доклинических исследованиях.