Шкала клинического дефицита при прогрессирующем надъядерном параличе

Введение: В настоящее время отсутствует общепризнанная валидированная и клинически значимая шкала для оценки дефицита при широком спектре фенотипов прогрессирующего надъядерного паралича (ПНП).

Цель: Разработать шкалу для мониторинга клинического дефицита у пациентов с различными фенотипами ПНП.

Методы: Шкала клинического дефицита при прогрессирующем надъядерном параличе была разработана для оценки семи клинических доменов: акинезии и ригидности, брадифрении, коммуникации, дисфагии, движений глаз, ловкости пальцев, походки и равновесия. Каждый домен оценивается от 0 до 3 баллов: отсутствие, лёгкая, умеренная или тяжёлая степень дефицита. Для стандартизации применения шкалы разработаны инструкции для пользователей. Баллы по шкале собирали у пациентов, соответствовавших диагностическим критериям MDS-PSP, в рамках двух независимых многоцентровых наблюдательных исследований — на поперечном этапе (исследовательская когорта DescribePSP и подтверждающая когорта ProPSP) и в динамике (12-месячное наблюдение в обеих когортах).

Результаты: Когнитивное предварительное тестирование показало простоту использования шкалы. Всего были оценены 164 пациента; средний возраст составил 70,4 ± 7,6 года, 62% пациентов были мужчинами, у 35% имелись вариантные фенотипы. Среднее время заполнения шкалы составило 4 минуты. Общий балл по шкале клинического дефицита при ПНП коррелировал с существующими шкалами, например со шкалой оценки прогрессирующего надъядерного паралича (R = 0,88; P < 0,001). Отдельные пункты шкалы хорошо коррелировали с аналогичными показателями существующих шкал. Внутренняя согласованность (α Кронбаха 0,75), межэкспертная надёжность (0,96) и стабильность при повторном тестировании (0,99) были приемлемыми. За 12 месяцев по шкале PSP-CDS выявлена значимая динамика: исходный балл — 8,6 ± 3,6, при последующем наблюдении — 10,8 ± 3,6; годовая разница — 3,4 ± 3,4; n = 49; P < 0,0001. Расчёт показал, что для терапевтического исследования с двумя группами и 1-летним наблюдением, предназначенного для выявления 50% изменения прогрессирования по шкале клинического дефицита при ПНП, потребуется 65 пациентов в каждой группе (двусторонний t-критерий для двух независимых выборок).

Выводы: Шкала клинического дефицита при прогрессирующем надъядерном параличе быстро заполняется, обладает удовлетворительными клинометрическими характеристиками и может применяться в клинической практике и исследованиях ПНП.