Острый лимфобластный лейкоз у детей

За последнее десятилетие значительно расширились наши представления о генетических и биологических основах острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ) у детей, были разработаны экспериментальные модели для изучения механизмов заболевания и оценки новых методов лечения, а также усовершенствованы подходы к стратификации лечения. Геномные исследования коренным образом изменили представления о молекулярной классификации ОЛЛ. Эти достижения способствовали внедрению геномного и транскриптомного профилирования в клиническое ведение пациентов с ОЛЛ, что позволяет точнее стратифицировать риск и в некоторых случаях применять таргетную терапию. Хотя таргетная терапия, направленная на мутации или сигнальные пути, например ингибиторы тирозинкиназ при Ph-положительном и Ph-подобном В-клеточном ОЛЛ, в настоящее время доступна лишь небольшому числу детей с ОЛЛ, многие недавно выявленные молекулярные изменения послужили основанием для изучения методов воздействия на патологически изменённые клеточные сигнальные пути. Эффективность клеточной и гуморальной иммунотерапии подтверждена успешным применением терапии Т-клетками с химерным антигенным рецептором и биспецифического активатора Т-клеток блинатумомаба при распространённом заболевании. В этом обзоре описаны ключевые достижения в понимании биологии ОЛЛ и оптимальных подходов к стратификации риска и лечению, а также предложены приоритетные направления фундаментальных и клинических исследований.