Эффективность и безопасность еженедельного применения соматrogона по сравнению с ежедневным применением соматропина у детей с дефицитом гормона роста: исследование фазы 3

Введение: Соматrogон — рекомбинантный гормон роста человека (rhGH) длительного действия, разрабатываемый для еженедельного лечения детей с дефицитом гормона роста.

Цель: Сравнить эффективность и безопасность еженедельного применения соматrogона с ежедневным применением соматропина у детей препубертатного возраста с дефицитом гормона роста.

Методы: В этом 12-месячном открытом рандомизированном исследовании фазы 3 с активным контролем и параллельными группами участников в соотношении 1:1 распределяли для получения соматrogона 1 раз в неделю в дозе 0,66 мг/кг/неделю или соматропина 1 раз в сутки в дозе 0,24 мг/кг/неделю в течение 12 месяцев. Всего были рандомизированы 228 детей препубертатного возраста с дефицитом гормона роста, снижением роста и скорости роста, ранее не получавших лечение рекомбинантным гормоном роста: мальчики в возрасте 3–11 лет и девочки в возрасте 3–10 лет. По меньшей мере одну дозу исследуемого препарата получили 224 ребёнка: 109 в группе соматrogона и 115 в группе соматропина. Первичной конечной точкой была годовая скорость роста на 12-м месяце.

Результаты: На 12-м месяце скорость роста составила 10,10 см/год в группе соматrogона и 9,78 см/год в группе соматропина; разница между лечением (соматrogон минус соматропин) составила 0,33 см/год (95% ДИ от −0,24 до 0,89). Нижняя граница двустороннего 95% ДИ была выше заранее установленной границы не меньшей эффективности (−1,8 см/год), что подтвердило, что еженедельное применение соматrogона не уступает ежедневному применению соматропина. На 6-м месяце скорость роста, а также изменение показателя стандартного отклонения роста на 6-м и 12-м месяцах были сходными в обеих группах. Оба препарата хорошо переносились; доля участников с лёгкими или умеренными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения, была сопоставимой в обеих группах: 78,9% при применении соматrogона и 79,1% при применении соматропина.

Выводы: Эффективность еженедельного применения соматrogона не уступала эффективности ежедневного применения соматропина; профили безопасности и переносимости были сходными. (ClinicalTrials.gov, № NCT02968004.)