Национальное экономическое бремя редких заболеваний в США в 2019 году

Введение: Целью было провести комплексную оценку совокупного экономического бремени редких заболеваний в США в 2019 году. Использован подход, основанный на распространённости: объединяли распространённость 379 редких заболеваний с прямыми медицинскими и непрямыми затратами на одного пациента, чтобы определить национальное экономическое бремя с учётом возраста пациентов и типа заболевания. Для оценки распространённости и прямых медицинских затрат использовали данные страховых требований из трёх источников: Medicare 5% Standard Analytical File, Transformed Medicaid Statistical Information System и базу claims компании Optum для лиц с частной страховкой. Для оценки непрямых и немедицинских затрат совместно с сообществом пациентов с редкими заболеваниями разработали и провели первичный опрос.

Результаты: По оценкам, в 2019 году в США 15,5 млн детей (N = 1 322 886) и взрослых (N = 14 222 299) имели одно из 379 редких заболеваний; совокупное экономическое бремя составило 997 млрд долларов, включая 449 млрд долларов (45%) прямых медицинских затрат, 437 млрд долларов (44%) непрямых затрат, 73 млрд долларов (7%) немедицинских затрат и 38 млрд долларов (4%) расходов на медицинскую помощь, не покрытую страховкой. Основными факторами избыточных медицинских затрат были госпитальная помощь в стационаре и рецептурные препараты; основными категориями непрямых затрат — потери производительности труда из-за пропусков работы, снижения продуктивности на рабочем месте и досрочного выхода на пенсию.

Выводы: Полученные данные подчёркивают масштаб экономического бремени редких заболеваний и требуют немедленного внимания со стороны научного сообщества, руководителей здравоохранения и других ключевых заинтересованных сторон, включая медицинских работников и работодателей, чтобы совместно и на основе новых подходов искать способы улучшения ухода, ведения и лечения этих нередко тяжёлых заболеваний.