Генная терапия гемопоэтических стволовых клеток при синдроме Гурлера, глобоидноклеточной лейкодистрофии, метахроматической лейкодистрофии и Х-сцепленной адренолейкодистрофии

Синдром Гурлера, метахроматическая лейкодистрофия, глобоидноклеточная лейкодистрофия (болезнь Краббе) и Х-сцепленная адренолейкодистрофия — наследственные заболевания центральной нервной системы, которые можно излечить или остановить с помощью аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Несмотря на значительный прогресс в медицинских методах и доступность пуповинной крови из банков, аллогенная ТГСК по-прежнему сопряжена с существенным риском несостоятельности трансплантата или реакции «трансплантат против хозяина», которые могут привести к смерти. Трансплантация собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, генетически модифицированных для экспрессии недостающего белка, может позволить избежать большинства проблем, связанных с аллогенной ТГСК. Эти перспективные в теории подходы теперь готовы к проверке в клинических исследованиях фаз I/II, которые позволят оценить их безопасность и потенциальную эффективность.