Принцип анализа по первоначально назначенным группам в рандомизированных контролируемых исследованиях

Врачи, медицинские учреждения и органы, формирующие политику в области здравоохранения, используют результаты рандомизированных контролируемых исследований для принятия решений о терапевтических вмешательствах у отдельных пациентов и в популяциях. Для принятия таких решений важно знать, какое влияние вмешательство оказывает на пациентов в клинических исследованиях. Однако участники не всегда соблюдают протокол исследования. Исключение из анализа пациентов, нарушивших протокол (не получивших назначенное лечение), может существенно повлиять на результаты и анализ исследования. Анализ по принципу intention-to-treat применяют в проспективных рандомизированных исследованиях: в статистический анализ включают всех рандомизированных участников и анализируют их в группах, к которым они были первоначально отнесены, независимо от того, какое лечение (если вообще какое-либо) они получили. Этот подход позволяет исследователю и читателю медицинской литературы делать точные, несмещённые выводы об эффективности вмешательства. Он сохраняет преимущества рандомизации, которые нельзя считать обеспеченными при использовании других методов анализа. Риск систематической ошибки возрастает, если группы лечения анализируют не в соответствии с первоначальным распределением. Если вмешательство действительно эффективно, анализ по принципу intention-to-treat даёт несмещённую оценку его эффективности при том уровне приверженности лечению, который был достигнут в исследовании. В статье рассматриваются принцип intention-to-treat и противоположный ему анализ по протоколу; на примерах показано, как неверный выбор метода анализа может привести к существенному смещению оценки эффективности вмешательства.