Двигательная функция у пациентов со спинальной мышечной атрофией 2-го и 3-го типов, получающих нусинерсен: критический обзор и метаанализ

Введение: Публикаций о применении нусинерсена в реальной клинической практике у разных когорт пациентов со спинальной мышечной атрофией становится все больше.

Методы: Целью работы был критический обзор литературы, посвященной данным реальной клинической практики о двигательной функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией 2-го и 3-го типов, получавших нусинерсен, с разделением результатов по типу спинальной мышечной атрофии, возрасту и виду оценки, а также выполнение метаанализа доступных результатов. Авторы также представили имеющиеся данные у нелеченых пациентов, оцененные теми же показателями. Из 400 статей, найденных при поиске по нусинерсену и спинальной мышечной атрофии, 19 сообщали о двигательной функции при 2-м и 3-м типах: 13 у взрослых, 4 у детей и 2 включали обе группы. Двенадцать статей сообщали данные нелеченых пациентов. Во всех исследованиях отмечались положительные изменения как минимум по одному функциональному показателю и в каждый момент наблюдения, тогда как во всех когортах нелеченых пациентов изменения были отрицательными.

Выводы: Наш обзор указывает, что нусинерсен обеспечивает благоприятное улучшение двигательной функции у широкого круга пациентов со спинальной мышечной атрофией 2-го и 3-го типов в течение периода наблюдения 10–14 месяцев. Хотя прямое сравнение с исследованиями нелеченых пациентов невозможно, продольные изменения в когортах леченых пациентов неизменно были положительными и отличались от таковых в когортах нелеченых пациентов, где они были неизменно отрицательными. Это различие наблюдалось как в общей когорте, так и в меньших группах, стратифицированных по возрасту, типу заболевания или функциональному статусу.