Азацитидин у пациентов с синдромом VEXAS и миелодиспластическим синдромом: данные французского регистра VEXAS
Azacitidine for patients with Vacuoles, E1 Enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic syndrome (VEXAS) and myelodysplastic syndrome: data from the French VEXAS registry
Аннотация
Азацитидин может быть эффективен при миелодиспластических синдромах (МДС), ассоциированных с воспалительными/аутоиммунными заболеваниями. Синдром Vacuoles, E1 Enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic (VEXAS) — новый моногенный аутовоспалительный синдром, вызванный соматической мутацией гена UBA1, который часто сочетается с МДС; лечение при нем затруднено и пока не стандартизировано. На основании общенационального французского регистра, включавшего 116 пациентов с VEXAS, мы сообщаем об эффективности и безопасности азацитидина у 11 пациентов с VEXAS и МДС. Клинический ответ VEXAS на азацитидин достигнут у 5 пациентов (46%) и сохранялся в течение 6, 8+, 12, 21, 27+ месяцев соответственно, что позволяет предположить эффективность азацитидина у отобранных пациентов с VEXAS и ассоциированным МДС.
Переведем эту статью за 1 час
Загрузите PDF, а мы сделаем полный перевод, краткий конспект и красивую инфографику.
Попробовать бесплатно →Также в Подтеме: еженедельные литобзоры, база международных клинреков и конспекты свежих мед. статей и подкастов каждый день.