Центральный несахарный диабет с точки зрения пациентов: лечение, психологические сопутствующие нарушения и переименование заболевания — результаты международного интернет-опроса

Введение: Центральный несахарный диабет — редкое нейроэндокринное заболевание. Данные о нежелательных явлениях, связанных с лечением, психологических сопутствующих нарушениях и ненадлежащем ведении пациентов ограничены. Целью исследования было изучить мнение пациентов о своем заболевании.

Методы: Проведено поперечное анонимное интернет-исследование с использованием опросника, разработанного эндокринологами и представителями пациентов. Опрос позволил собрать мнения пациентов с центральным несахарным диабетом о лечении и осложнениях заболевания, психологических сопутствующих нарушениях, уровне знаний медицинских работников об этом заболевании и их осведомленности о нем, а также о переименовании заболевания для предотвращения путаницы с сахарным диабетом.

Результаты: В период с 23 августа 2021 года по 7 февраля 2022 года в опросе приняли участие 1034 пациента с центральным несахарным диабетом. Среди них 91 (9%) были детьми и подростками: 37 (41%) девочек и 54 (59%) мальчика; медиана возраста — 10 лет (межквартильный размах 6–15). Взрослых было 943 (91%): 757 (80%) женщин и 186 (20%) мужчин; медиана возраста — 44 года (34–54). У 488 (47%) участников имелось изолированное нарушение функции задней доли гипофиза, у 546 (53%) — сочетанное нарушение функции передней и задней долей гипофиза. Наиболее частыми причинами были идиопатическая (315 [30%] из 1034 участников), а также опухоли и кисты: до хирургического вмешательства — 217 (21%), после хирургического вмешательства — 254 (25%). У 260 (26%; 95% ДИ 0,23–0,29) из 994 пациентов, получавших десмопрессин, развилась гипонатриемия, потребовавшая госпитализации. У пациентов, которые регулярно пропускали прием десмопрессина или откладывали его, чтобы обеспечить периодическое выведение свободной воды, гипонатриемия встречалась значительно реже, чем у пациентов, не знавших о таком подходе (отношение шансов 0,55; 95% ДИ 0,39–0,77; p=0,0006). Среди пациентов, госпитализированных по любой медицинской причине, 71 (13%; 95% ДИ 0,10–0,16) из 535 не получали десмопрессин при запрете приема пищи и жидкости внутрь, не получая при этом внутривенной инфузионной терапии; эти пациенты сообщили о симптомах обезвоживания. У 660 (64%; 95% ДИ 0,61–0,67) участников отмечалось снижение качества жизни, а 369 (36%; 95% ДИ 0,33–0,39) субъективно связывали с центральным несахарным диабетом психологические изменения. В 823 (80%; 95% ДИ 0,77–0,82) случаях медицинские работники путали центральный несахарный диабет с сахарным диабетом. Переименование заболевания поддержали 884 (85%; 95% ДИ 0,83–0,88) участника. Наиболее предпочтительными вариантами были «дефицит вазопрессина» и «дефицит аргинин-вазопрессина».

Выводы: Это крупнейший опрос пациентов с центральным несахарным диабетом, выявивший высокую частоту нежелательных явлений, связанных с лечением, ненадлежащего ведения во время госпитализации и психологических сопутствующих нарушений, а также явную поддержку переименования заболевания. Полученные данные впервые указывают на ценность регулярного пропуска или отсрочки приема десмопрессина.

Финансирование: Швейцарский национальный научный фонд, Швейцарская академия медицинских наук и фонд G&J Bangerter-Rhyner.