Эффективность и безопасность биоаналога ларонідазы по сравнению с референтной ларонідазой у пациентов с мукополисахаридозом I типа

В этом исследовании оценивали эффективность и безопасность биоаналога ларонідазы (компания CinnaGen, Иран) по сравнению с референтной ларонідазой (Aldurazyme, BioMarin, США) в поддержании уровня гликозаминогликанов в моче (uGAG) у пациентов с мукополисахаридозом I типа (MPS I). В фазе III, открытом, одно последовательном и перекрёстном исследовании пациенты с MPS I получали Aldurazyme в течение 12 недель, затем ларонідазу (CinnaGen) ещё 12 недель. Первичной конечной точкой была оценка среднего уровня uGAG на последних визитах после каждого курса терапии. Вторичные конечные точки включали 6-минутный тест ходьбы (6MWT), прогнозируемую форсированную жизненную ёмкость лёгких (FVC), определение активности фермента и нежелательные явления (НЯ). В исследование включили 12 пациентов со средним возрастом 10,25 ± 3,11 года. Средний уровень uGAG составил 220,47 ± 177,13 единицы CPC/г креатинина к концу лечения Aldurazyme и изменился до 270,02 ± 111,55 единицы CPC/г креатинина к концу лечения ларонідазой (CinnaGen), при вариабельной реакции у разных пациентов. Средние показатели 6MWT и прогнозируемой FVC улучшились почти на 30 м и 13% соответственно. Уровни активности фермента после инфузии были сходными при применении Aldurazyme и ларонідазы (CinnaGen), а до инфузии активность не определялась. Всего в ходе исследования зарегистрировали 30 НЯ. В первый период (на фоне Aldurazyme) НЯ отмечены у 7 пациентов (58,33%), в последующий период (на фоне ларонідазы CinnaGen) — у 6 пациентов (50%). Среди всех НЯ наиболее частым был назофарингит. В заключение биоаналог ларонідазы продемонстрировал сопоставимые с референтной ларонідазой эффективность и профиль безопасности. Регистрация клинического исследования: Clinicaltrials.gov: NCT06406153; первая регистрация: 09.05.2024.