Данные реальной клинической практики об эффективности и безопасности палопегтерипаратида у пациентов с хроническим гипопаратиреозом: исследование PaTH REAL

Введение: Хронический гипопаратиреоз — редкое эндокринное заболевание, характеризующееся гипокальциемией и гиперфосфатемией и требующее пожизненной терапии активными формами витамина D и препаратами кальция для приема внутрь. Палопегтерипаратид — новый пролекарственный препарат паратиреоидного гормона (1–34) длительного действия. Его эффективность продемонстрирована в рандомизированных контролируемых исследованиях, однако данные реальной клинической практики о долгосрочной эффективности и безопасности пока ограничены.

Цель: Оценить эффективность и безопасность длительной терапии палопегтерипаратидом в реальной когорте пациентов с хроническим гипопаратиреозом.

Методы: Многоцентровое проспективное когортное исследование, проведенное в специализированных реферальных больницах. Исследование зарегистрировано в ClinicalTrials.gov под номером NCT07299838.

Пациенты и вмешательство: В исследование включили 92 взрослых пациента с гипопаратиреозом (79 женщин и 13 мужчин), ранее получавших рекомбинантный человеческий паратиреоидный гормон (1–84) или стандартную терапию. Палопегтерипаратид назначали в соответствии с Национальными греческими рекомендациями по лечению гипопаратиреоза.

Результаты: Медиана продолжительности терапии составила 6,5 месяца (диапазон 2–14 месяцев); при этом биохимический контроль кальций-фосфорного обмена значительно улучшился. Скорректированный по альбумину уровень кальция повысился с 8,14 ± 0,73 до 8,99 ± 0,94 мг/дл, а уровень магния — с 1,79 ± 0,17 до 1,96 ± 0,17 мг/дл (для обоих показателей P < .001). Концентрация фосфата снизилась с 4,74 ± 0,97 до 4,02 ± 0,63 мг/дл (P < .001), произведение концентраций кальция и фосфата — с 38,27 ± 6,92 до 36,04 ± 6,55 мг²/дл² (P = .017), а суточная экскреция кальция с мочой — с 245,7 ± 125,5 до 164,5 ± 88,3 мг/сут (P < .001). Суточное количество принимаемых таблеток существенно уменьшилось; у 58% пациентов после медианы 30 дней появилась возможность отказаться от препаратов кальция и альфакальцидола. Нежелательные явления в основном были легкими и преходящими.

Выводы: В условиях реальной клинической практики палопегтерипаратид эффективно нормализует кальций-фосфорный обмен, снижает гиперкальциурию и существенно уменьшает потребность в стандартной терапии при благоприятном профиле безопасности.