Гипопаратиреоз: перенос научных достижений из лаборатории в клиническую практику

Хронический гипопаратиреоз — редкое эндокринное заболевание, характеризующееся гипокальциемией вследствие недостаточности паратиреоидного гормона (ПТГ), которое сопровождается многогранным ухудшением качества жизни, нарушением физического и когнитивного функционирования, а также эмоционального, психологического и социального благополучия. В настоящем обзоре обобщены последние данные о диагностике гипопаратиреоза, аналогах ПТГ, кальцилитиках, доклинических терапевтических препаратах, трансплантации околощитовидной ткани и методах лечения на основе плюрипотентных стволовых клеток. Новые диагностические технологии, включая целевое генетическое тестирование, анализы на аутоиммунитет к околощитовидным железам и мониторинг концентрации кальция непосредственно в месте оказания медицинской помощи, могут обеспечить индивидуализированное наблюдение и коррекцию лечения в режиме реального времени. Аналоги ПТГ длительного действия, например палопегтерипаратид, энебопаратид и канвупаратид, обеспечивают длительную активацию рецепторов ПТГ и снижают потребность в активных формах витамина D и препаратах кальция. Кальцилитики, например энкалерет, нормализуют повышенную активацию кальций-чувствительного рецептора (CaSR) у пациентов с аутосомно-доминантной гипокальциемией 1-го типа и могут найти более широкое применение при других формах гипопаратиреоза. Достижения в области регенеративной биологии околощитовидных желез и использования плюрипотентных стволовых клеток создают основу для будущих методов лечения, способных обеспечить излечение. Развитие ауто- и аллотрансплантации околощитовидной ткани, а также стратегий сохранения трансплантатов расширяет терапевтические возможности. Трансляционные исследования меняют представления о будущем лечении гипопаратиреоза. Разработка методов, воздействующих на рецепторы, аналогов ПТГ длительного действия, отрицательных аллостерических модуляторов CaSR и регенеративных подходов отражает переход к восстановлению минерального гомеостаза в более физиологичном состоянии.