Эффективность смены лекарственной формы колхицина у детей с семейной средиземноморской лихорадкой, резистентной к колхицину: исследование в реальной клинической практике

Смена лекарственной формы колхицина рекомендуется до начала терапии ингибиторами интерлейкина-1 у детей с семейной средиземноморской лихорадкой, резистентной к колхицину; однако результаты такого подхода в реальной клинической практике изучены недостаточно. Целью исследования была оценка эффективности смены лекарственной формы колхицина и сравнение клинических исходов у пациентов, которым было достаточно только этой меры, и у пациентов, которым впоследствии потребовалась терапия ингибиторами интерлейкина-1. В это ретроспективное когортное исследование исходной когорты вошли 103 ребёнка с семейной средиземноморской лихорадкой, резистентной к колхицину, являвшихся носителями двуаллельных патогенных вариантов экзона 10 гена MEFV; в период с августа 2016 года по май 2025 года им заменили колхицин в таблетках, покрытых оболочкой, на прессованную лекарственную форму. Были собраны клинические, лабораторные и генетические данные. Активность заболевания оценивали по шкале Pras, Международной шкале оценки тяжести семейной средиземноморской лихорадки и шкале Mor. Пациентов распределяли в зависимости от потребности в ингибиторах интерлейкина-1; первичной конечной точкой была эскалация терапии. После смены лекарственной формы колхицина частота приступов и показатели активности заболевания достоверно снизились (для всех показателей p < 0,001). У 63 пациентов (61,2%) отмечено значимое уменьшение всех основных проявлений приступов, тогда как среди 40 пациентов (38,8%), которым потребовались ингибиторы интерлейкина-1, достоверно уменьшилась только частота лихорадки (p = 0,012).

Выводы: Смена лекарственной формы колхицина достоверно снижала частоту приступов и активность заболевания у детей с семейной средиземноморской лихорадкой, резистентной к колхицину, и может быть эффективной промежуточной стратегией до усиления терапии ингибиторами интерлейкина-1.

Что известно: • Смена лекарственной формы колхицина рекомендуется до начала терапии ингибиторами интерлейкина-1 при семейной средиземноморской лихорадке, резистентной к колхицину, однако доказательств эффективности такого подхода у детей немного. • В предыдущих исследованиях сообщалось об улучшении контроля заболевания после смены лекарственной формы колхицина.

Что нового: • В исследовании представлены долгосрочные данные о клиническом течении заболевания у детей после смены лекарственной формы колхицина, включая последующее усиление терапии ингибиторами интерлейкина-1. • У пациентов, которым впоследствии потребовались ингибиторы интерлейкина-1, субклиническое воспаление возникало раньше, а клинический ответ после смены лекарственной формы был менее полным.