Терапия сомапацитаном детей и подростков, родившихся малыми для гестационного возраста: эффективность в течение двух лет и предпочтение по сравнению с ежедневным введением гормона роста

Введение: Детям, родившимся малыми для гестационного возраста (МГВ) и не достигшим спонтанного догоняющего роста, может потребоваться терапия гормоном роста (ГР), однако ежедневные инъекции обременительны. Сомапацитан — препарат длительного действия, который вводят один раз в неделю.

Цель: Оценить эффективность и безопасность сомапацитана при еженедельном введении детям, родившимся МГВ, в том числе после перехода с ежедневной терапии ГР.

Методы: REAL8 — рандомизированное многонациональное открытое исследование III фазы с активным контролем: основной период продолжался 52 недели, наблюдение — до 104-й недели (NCT05330325). REAL9 — многонациональное открытое неконтролируемое исследование III фазы (NCT05723835).

Место проведения: Клиники в Европе, Азии и Северной и Южной Америке.

Участники: В REAL8 рандомизировали 142 ребёнка препубертатного возраста, родившихся МГВ и ранее не получавших ГР; лечение получили 141 участник, 139 завершили 104 недели наблюдения. В REAL9 включили 12 детей и подростков, родившихся МГВ (ранее не получавших или ранее получавших ГР).

Вмешательства: В REAL8 участников распределили в соотношении 2:1:1 для еженедельного введения сомапацитана в дозе 0,24 мг/кг или ежедневного введения ГР в дозе 0,035 либо 0,067 мг/кг/сут в течение 52 недель; с 52-й по 104-ю неделю все участники получали сомапацитан в дозе 0,24 мг/кг/нед. В REAL9 участники получали сомапацитан в дозе 0,24 мг/кг/нед в течение 26 недель.

Основные оцениваемые исходы: Скорость роста в годовом выражении; вторичным исходом был SDS роста (HSDS).

Результаты: В REAL8 средняя скорость роста с 52-й по 104-ю неделю во всех группах оставалась выше исходной (8,5–8,8 см/год), в том числе у участников, перешедших с ежедневного введения ГР; HSDS продолжал увеличиваться до 104-й недели, а значения SDS ИФР-1 были сопоставимы между группами. В REAL9 скорость роста увеличилась у участников, ранее не получавших ГР, и сохранялась на прежнем уровне у тех, кто получал его ранее. Сомапацитан хорошо переносился; нежелательные явления преимущественно были лёгкими, реакции в месте инъекции возникали редко. Большинство участников, перешедших с ежедневного введения ГР, предпочли сомапацитан.

Выводы: У детей, родившихся МГВ, сомапацитан при еженедельном введении сохранял эффективность в течение двух лет; его безопасность была сопоставима с безопасностью ежедневного введения ГР, а после перехода на него участники отдавали ему предпочтение.