Еженедельное введение сомапацитана улучшает линейный рост у девочек с синдромом Тёрнера: рандомизированное контролируемое исследование фазы 3

Контекст: Ежедневные инъекции гормона роста способствуют росту девочек с синдромом Тёрнера, однако создают значительную нагрузку на пациента.

Цель: Оценить эффективность и безопасность еженедельного введения сомапацитана — длительно действующего гормона роста — у девочек с синдромом Тёрнера в течение 52 недель.

Дизайн: REAL8 (NCT05330325) — рандомизированное открытое исследование фазы 3 с активным препаратом сравнения и несколькими когортами, включавшее основной 52-недельный период и 104-недельный период продления.

Место проведения: Исследование проводилось в 49 клиниках 18 стран мира.

Участники: Всего были рандомизированы и получили исследуемое лечение 105 ранее не получавших лечения препубертатных девочек с синдромом Тёрнера в возрасте от 2,5 до 10 лет. Ни одна участница не прекратила применение исследуемого препарата из-за нежелательных явлений.

Вмешательства: Участниц распределяли в соотношении 2:1 для подкожного введения сомапацитана в дозе 0,24 мг/кг в неделю или ежедневного гормона роста в дозе 0,050 мг/кг в сутки.

Основные оцениваемые показатели: Первичной конечной точкой была скорость роста (см/год) на 52-й неделе.

Результаты: Не меньшая эффективность еженедельного сомапацитана по сравнению с ежедневным гормоном роста по первичной конечной точке — скорости роста на 52-й неделе — была подтверждена. На 52-й неделе средняя фактическая скорость роста составила 9,0 (1,6) и 9,5 (2,2) см/год в группах сомапацитана и ежедневного гормона роста соответственно (разность эффектов лечения —0,8; 95% ДИ от —1,57 до —0,11). Показатель стандартного отклонения для инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-I SDS) увеличился в обеих группах. На 52-й неделе среднее (СО) значение IGF-I SDS составило +1,71 (1,38) и +1,95 (1,11) в группах сомапацитана и ежедневного гормона роста соответственно. Профили безопасности в обеих группах были сходными.

Выводы: После 52 недель лечения у ранее не получавших терапию девочек с синдромом Тёрнера еженедельное введение сомапацитана продемонстрировало не меньшую эффективность и было сопоставимо с ежедневным введением гормона роста в отношении улучшения линейного роста при поддержании концентраций IGF-I в сходном диапазоне. Профили безопасности и переносимость в обеих группах были сходными.