Старый препарат для редкого заболевания: пример целипролола при сосудистом синдроме Элерса—Данлоса

Сосудистый синдром Элерса—Данлоса (OMIM 130050; 1 случай на 150 000 рождений) обусловлен мутациями гена COL3A1, кодирующего коллаген III типа. Заболевание характеризуется тяжёлым фенотипом с ранним расслоением и разрывом артерий, перфорациями органов пищеварительного тракта и матки, а также хрупкостью кожи и суставов. До недавнего времени лечения не существовало. Целипролол — β1-адреноблокатор с частичной антагонистической активностью в отношении β2-адренорецепторов — изучали в рандомизированном контролируемом исследовании. Было показано, что применение препарата сопровождалось трёхкратным снижением частоты основных осложнений заболевания. Такой же эффект наблюдался у пациентов с молекулярно подтверждённым диагнозом. Сходная польза была отмечена и при применении целипролола в когорте пациентов, за которыми наблюдали в рамках обычной клинической практики во Франции. В США целипролол недоступен. Компания ACER Therapeutics подала в Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) заявку на регистрацию препарата.