Доставка CRISPR/Cas9 наночастицами для редактирования генома

Система редактирования генов на основе сгруппированных регулярно расположенных коротких палиндромных повторов (CRISPR) и белка, ассоциированного с CRISPR (Cas), представляет собой перспективный инструмент геномных манипуляций. Однако низкая эффективность её внутриклеточной доставки существенно ограничивает возможности и эффективность клинического применения. Нанопереносчики, включая липосомы, полимеры и неорганические наночастицы, продемонстрировали значительный потенциал для доставки генетического материала. Существенный прогресс в разработке наночастиц как невирусных переносчиков системы CRISPR/Cas9 открывает перспективы её терапевтического применения. В этом обзоре кратко суммированы компоненты системы доставки CRISPR/Cas9 и представлен прогресс в разработке наносистем для её доставки. Также сопоставлены преимущества различных наносистем доставки и их применение для доставки CRISPR/Cas9 с целью лечения заболеваний. Наносистемы доставки можно модифицировать для направленного воздействия на определённые клетки или ткани. Особое внимание уделено новой системе доставки CRISPR/Cas9 на основе экзосом. В целом рассмотрены проблемы, направления развития и перспективы применения технологий доставки CRISPR/Cas9 на основе наночастиц.