Двигательная функция и безопасность нусинерсена при спинальной мышечной атрофии: систематический обзор и метаанализ у китайских пациентов

Введение: Целью исследования было выполнить систематический обзор и метаанализ для оценки показателей двигательной функции и безопасности у китайских пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), получавших нусинерсен.

Методы: В нескольких базах данных, включая PubMed, Cochrane, Embase, Web of Science, CNKI, CBM, Wanfang и VIP, были найдены исследования реальной клинической практики, опубликованные до 15 февраля 2026 года. Извлечение данных проводили по заранее определенным критериям отбора и включения; исследования с участием некитайских популяций исключали.

Результаты: В анализ включили 24 исследования реальной клинической практики, в общей сложности 1273 китайских пациента со СМА 1–4-го типов, получавших нусинерсен. К концу периода наблюдения выявлено статистически значимое улучшение по шкалам Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) [средняя разница (MD) = 6,57 (95% ДИ: 4,35–8,80)], Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2 (HINE-2) [MD = 2,05 (95% ДИ: 0,94–3,16)], Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) [MD = 4,71 (95% ДИ: 3,10–6,32)], Revised Upper Limb Module (RULM) [MD = 3,70 (95% ДИ: 2,47–4,93)] и по 6-минутному тесту ходьбы (6MWT) [MD = 24,96 м (95% ДИ: 16,20–33,72)]. Частота клинического ответа составляла 71,80% (95% ДИ: 56,14%–85,65%) для CHOP-INTEND (≥4 баллов), 59,71% (95% ДИ: 43,79%–74,74%) для HFMSE (≥3 баллов) и 60,35% (95% ДИ: 48,67%–71,51%) для RULM (≥2 балла), соответственно. По мере увеличения длительности лечения показатели двигательной функции и частота клинического ответа либо улучшались, либо стабилизировались. При длительности лечения ≥14 месяцев совокупное среднее изменение от исходного уровня составило: CHOP-INTEND [MD = 9,45 (95% ДИ: 5,03–13,87)], HFMSE [MD = 4,37 (95% ДИ: 3,34–5,40)] и RULM [MD = 2,83 (95% ДИ: 1,97–3,68)]. Частота клинического ответа составила 76,41% (95% ДИ: 52,89%–94,57%) для CHOP-INTEND, 69,83% (95% ДИ: 48,60%–87,61%) для HFMSE и 63,23% (95% ДИ: 45,86%–79,13%) для RULM. Общая частота нежелательных явлений (НЯ) составила 41,27% (95% ДИ: 29,65%–53,38%), серьезные НЯ наблюдались у 1,26% (95% ДИ: 0%–5,85%) китайских пациентов. Наиболее частыми НЯ были головная боль, боль в спине и постлюмбальная пункционная синдрома, связанные со способом введения препарата через люмбальную пункцию.

Выводы: Метаанализ показывает, что нусинерсен ассоциирован со статистически значимым и клинически значимым улучшением двигательной функции у китайских пациентов со СМА 1–4-го типов в исследованиях реальной клинической практики. Зарегистрированные нежелательные явления соответствуют ожидаемому профилю безопасности нусинерсена. Однако большинство включенных исследований имели период наблюдения менее 24 месяцев, поэтому необходимы дальнейшие долгосрочные наблюдения для оценки стойкости терапевтического эффекта нусинерсена у китайских пациентов со СМА.

Регистрация систематического обзора: https://www.crd.york.ac.uk/PROSPERO/view/CRD42023403580, PROSPERO CRD42023403580.