Лечение фэнфлурамином и число дней без приступов у детей и взрослых с синдромом Леннокса—Гасто: апостериорный анализ

Наиболее часто используемая первичная конечная точка для оценки эффективности лечения пациентов с синдромом Леннокса—Гасто (СЛГ) — изменение частоты приступов с падениями. Увеличение числа дней без приступов сильнее связано с улучшением качества жизни, чем снижение частоты приступов. Фэнфлурамин одобрен для лечения приступов, связанных с СЛГ, у пациентов в возрасте от 2 лет. Данные рандомизированного контролируемого исследования фэнфлурамина у пациентов с СЛГ и его открытого продолжения использовали для оценки: 1) среднего изменения доли дней без приступов относительно исходного уровня в целом и в группах, сформированных по квартилям исходной частоты приступов, — для приступов с падениями, генерализованных тонико-клонических приступов и всех учитываемых моторных приступов; 2) связи доли дней без приступов с изменением частоты приступов и оценкой по шкале общего клинического впечатления — улучшение (CGI-I). На фоне лечения фэнфлурамином доля дней без приступов увеличилась сильнее, чем на фоне плацебо (в рандомизированном исследовании — для всех категорий приступов, p < 0,0001); в открытом продолжении более высокие дозы соответствовали большей доле таких дней независимо от исходного квартиля частоты приступов. Корреляция доли дней без приступов с частотой приступов была сильной (ρ = от −0,776 до −0,974), а с оценкой по шкале CGI-I — слабой или умеренной (ρ = от −0,2494 до −0,3203). Учет дней без приступов дополняет оценку эффективности лечения и может иметь клиническое значение для пациентов с СЛГ и их семей.