Генная терапия: достижения, проблемы и перспективы

Способность вносить сайт-специфические изменения в геном человека стала целью медицины с момента признания гена основной единицей наследственности. Поэтому под генной терапией понимают возможность генетического улучшения путем коррекции изменённых (мутированных) генов или сайт-специфических модификаций, направленных на терапевтическое лечение. Эта терапия стала возможной благодаря достижениям генетики и биоинженерии, позволившим создавать векторы для доставки экстрахромосомного материала в клетки-мишени. Один из основных объектов изучения этой технологии — оптимизация средств доставки (векторов), которыми чаще всего являются плазмиды, наноструктурированные носители или вирусы. Вирусы изучают чаще всего из-за их высокой способности проникать в клетки и встраивать свой генетический материал. Однако сохраняются серьёзные опасения в отношении чрезмерных иммунных реакций и вмешательства в геном, особенно в клетках зародышевой линии. Исследования in vivo на соматических клетках показали удовлетворительные результаты в рамках одобренных протоколов клинических исследований. Эти исследования проводились в США, Европе, Австралии и Китае. В настоящем обзоре рассматриваются недавние биотехнологические достижения, такие как индуцированные плюрипотентные стволовые клетки у пациентов с заболеваниями печени, иммунотерапия Т-клетками с химерным антигенным рецептором и редактирование генома с помощью CRISPR/Cas9.