Среднесрочное и долгосрочное (не менее 12 месяцев) наблюдение за пациентами со спинальной мышечной атрофией, получавшими нусинерсен, онасемноген абепарвовек, рисдиплам или комбинированную терапию: систематический обзор данных реальной клинической практики

Цель: Систематический обзор был проведен для оценки данных реальной клинической практики при среднесрочном и долгосрочном наблюдении (не менее 12 месяцев) за пациентами со спинальной мышечной атрофией (СМА) всех типов, получавшими любой из одобренных препаратов или комбинированную терапию.

Методы: Проведен систематический поиск литературы в пяти базах данных. Два автора отбирали исследования по заранее заданным критериям и независимо оценивали риск систематической ошибки на уровне исследования.

Результаты: В ходе поиска литературы было выявлено 546 записей, в анализ включили 22 исследования (в 26 публикациях). Нусинерсен, онасемноген абепарвовек и комбинированная терапия улучшали двигательные показатели у пациентов с СМА 1-го типа. У пациентов с СМА 2–4-го типов, получавших нусинерсен, отмечались стабилизация или небольшое улучшение двигательных показателей, при этом у части больных наблюдалось ухудшение. Показатели качества жизни, включая потребность в респираторной и нутритивной поддержке, были описаны недостаточно. Нежелательные явления, связанные с препаратами, редко возникали у пациентов со всеми типами СМА при применении всех оцененных препаратов. Исследований рисдиплама со среднесрочным и долгосрочным наблюдением выявить не удалось.

Выводы: Большой объем отсутствующих данных и гетерогенность исследований затрудняют сопоставление результатов. Хотя долгосрочная стабильность и дальнейшее улучшение остаются под вопросом, результаты включенных исследований, а также ключевых клинических испытаний, резко контрастируют с естественным течением заболевания.